中国基因编辑宝宝一周年!科学家贺建奎行踪成谜,MIT拆穿研究谎言与真相

去年,来自中国深圳科学家贺建奎在香港的研讨会上,声称利用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,创造出一对号称先天免疫爱滋病(HIV)的双胞胎“露露”与“娜娜”,引起各界哗然。

贺建奎当时表示,研究团队借由CRISPR/Cas9技术修改了胚胎中的CCR5基因。CCR5是HIV病毒入侵人体细胞的主要受体之一,一旦该基因故障、缺失,便形同关上了爱滋病入侵的大门。

一年过去,中国科学家贺建奎行踪成谜,麻省理工学院(MIT)声称在今年早些时候,收到这项基因编辑研究的内部文件,并请教4位专家一同审阅这份数据。近日MIT将撷选的内容公诸于世,声称贺建奎先前的主张是欺骗外界,他们对双胞胎进行的基因编辑根本无效,甚至可能导致难以预料的突变;此外自愿参加基因编辑计划的夫妻们,也可能出自不得已的原因。

没有复制免疫基因,研究团队误导外界

世上有少部分人因拥有CCR5的突变型基因,称为“CCR5-Δ32”而先天拥有对借由CCR5入侵人体的“R5型HIV病毒”的免疫能力。贺建奎便声称,他们复制了这种突变基因,逆转了可能降临这对双胞胎的悲惨命运。(世界首例!免疫爱滋的基因编辑宝宝在中国诞生)

虽然贺建奎声称,他们以基因编辑技术赋给双胞胎先天免疫爱滋病的能力,学者从内部文件发现,他们根本没有复制正确的基因。

然而,实情并非如此。伯克利加大基因编辑学者费奥德尔.乌尔诺夫(Fyodor Urnov)表示,研究团队复制了CCR5突变型基因的声明是种“刻意误导”。 研究结果指出,他们根本没有复制CCR5-Δ32基因,而是使用自行创造、效果不明确的基因编辑

这意味着,贺建奎研究团队进行基因编辑,恐怕对免疫爱滋病根本没有效果, 这些编辑更可能对这对双胞胎造成意料外的后果

影响流传百世,堪称“上帝的手术刀”

比起一般的治疗方法,基因编辑的影响足以流传百世,从根本改变一条血脉,因此也有着“上帝的手术刀”之称。这项技术有着相当深远的历史,1970年代科学家便寻获基因编辑的方法,但当时的技术尚无法完全掌握,有改变或伤害生物基因的疑虑,应用及实验范围都相当有限。

直到2012年由埃马纽埃尔.彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)及珍妮佛.杜德纳(Jennifer Anne Doudna)两位科学家共同发布的“CRISPR/Cas9”技术,才得以让学者准确对基因进行编辑。

CRISPR是细菌身上用于消灭外来的质体或噬菌体的后天免疫系统,能对外来基因片段产生“记忆”,进而抵御病毒攻击。也由于独特的记忆能力,其RNA(核糖核酸,存在于生物细胞、病毒的遗传物质)能被人工操作靶向特定DNA片段,用于精准的基因编辑工程。

目前CRISPR还不是一项成熟的基因编辑工具,仍有导致意料外的编辑,或者“脱靶”的可能性,运用在人体实验上风险太大。贺建奎发布这项研究时,便受到全球无数的道德声讨。

由于CRISPR基因编辑技术仍存在风险,运用在人体上被各国视为禁忌。

参加实验夫妻是自愿?专家:可能瞄准弱势群体

当时贺建奎声称所有夫妻都是在清楚基因编辑可能的风险后,自愿参加这项研究计划。然而本次披露的文本中,专家们发现,参加基因编辑计划的夫妻们,很可能是出自不得已的原因。

爱滋病并非遗传性疾病,当前避免HIV病毒垂直感染主要是通过一种称为精子清洗(sperm washing)的技术,这项技术非常成熟、成功率很高,夫妻们完全没必要冒着改变孩子基因的风险参与计划。

那为何仍有多对夫妻志愿成为实验对象?生殖内分泌科专家珍妮.欧布莱恩(Jeanne O’Brien)质疑,他们是瞄准无力负担生育治疗的弱势爱滋病患,诱使他们加入实验。

根据《卫报》报道,文件内的数据已经被研究团队进行加工,包括实际治疗这些夫妻的妇产科医生的名字被从研究中抹去;婴儿出生的日期也被篡改,使得外界很难找到这对双胞胎究竟在哪。

医疗集团Eugin Group科学总监莉塔.凡瑟娜(Rita Vassena)则说,她在审阅这一份文件的过程中,发现这是一个“为实验而实验”的项目,研究团队想方设法要找到进行人体实验的理由,而非经过审慎思考过对世时代代影响所做的决定。