辉瑞（Pfizer）的罕见肌肉萎缩症基因疗法，早期小型测试出现安全疑虑，测试暂时喊卡。竞争对手Sarepta Therapeutics为此爆天量，股价大涨17%。
6月28日Sarepta飙涨17.10%收151.95美元，为2018年9月28日以来收盘新高。辉瑞小跌0.25%收43.32美元。
IBD、路透社报导，Sarepta、辉瑞、Solid Biosciences互相竞争，3家厂商都想率先推出“杜兴氏肌肉失养症”（Duchenne Muscular Dystrophy）的基因疗法。杜兴氏肌肉失养症患者缺乏“蛋白质失养素”（protein dystrophin），无法维持肌肉细胞完整，患者心脏可能受损、丧失性命。
辉瑞对6~12岁的6名杜兴氏肌肉失养症男童，测试了两种不同剂量的基因疗法，6人其中有2人入院，一人因为剧烈呕吐送医，另一人则是出现肾脏并发症。辉瑞临床研究副总Michael Binks宣布暂停测试，经过审议之后，才会重启试验。但是强调结果不错，明年将进行第三阶段试验。
基因疗法是用经过基因工程的病毒，携带健康的基因物质进入人体细胞内，取代引发疾病的缺陷基因、或是突变基因。
分析师说，辉瑞的基因疗法，药效和安全性都不及Sarepta。辉瑞的6名患者接受基因治疗后，低剂量组平均有38%肌肉纤维对mini-dystrophin呈现阳性反应，高剂量组平均有69%。Needham分析师Chad Messer说，辉瑞结果逊于Sarepta，Sarepta患者有81.2%的肌肉纤维出现microdystrophin。
不只如此，安全性也是一大问题，辉瑞疗法6人中有4人恶心呕吐，2名男童更因此入院。SVB Leerink分析师Joseph Schwartz说，辉瑞和Solid使用相同型式的病毒，传递基因疗法，Sarepta使用不同病毒。由此看来Sarepta的杜兴氏肌肉失养症基因疗法，遥遥领先。