全球最贵的药!诺华基因疗法单剂要价超过210万美元

美国食品药物管理局(FDA)24日核准了一款全世界最昂贵的药剂──诺华(Novartis)专为脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,简称SMA)开发的一次型基因疗法“Zolgensma”,单剂要价高达212.5万美元。

英国金融时报、华尔街日报、CNBC等外电报导,Zolgensma的售价是Spark Therapeutics Inc. 旗下罕见遗传型眼盲症基因疗法“Luxturna”两倍以上。Luxturna售价为85万美元,是全球第二昂贵的药物。Spark最近已被罗氏药厂(Roche)购并。

诺华在Zolgensma获得FDA核准后,立即宣布价格。此药剂是治疗遗传型神经肌肉疾病的创新疗法,这种疾病具有相当破坏性,肌肉会丧失功能,可能导致儿童在婴儿时期就不幸死亡。Zolgensma可修复基因,让身体自动制造体内缺失的蛋白质。

诺华首席执行官万思瀚(Vas Narasimhan)说,Zolgensma是“历史性的大跃进”,也是“一次性基因疗法的重要里程碑”,且定价仅SMA病患治疗总成本的一半左右。根据诺华估计,SMA患者若增长至10岁,所需的治疗费用往往超过400万美元。

相较之下,诺华对手Biogen销售的竞争药物“Spinraza”,使用第一年费用为75万美元。

哈佛格林医保(Harvard Pilgrim Health Care)医疗长Michael Sherman认为,以增加成本效益比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER)来看,诺华的定价其实算合理。

不过,美国2020年总统大选将届,政客如今对昂贵的药价非常敏感。诺华为缓解市场疑虑,考虑让保险企业把Zolgensma的成本分摊五年支付,且可签署“以疗效为基础的药品给付协议方案”(outcomes-based agreements),保险企业只需在药物发挥疗效后付款。

Zolgensma的临床试验中,一开始接受投药的患者年龄皆不到2岁,两年后所有接受高剂量药剂的患者全部存活,且不须依赖永久呼吸器,四分之三患者可在没有支撑下坐着至少30秒,有两人甚至可以自行站立并行走。

诺华希望Zolgensma今年稍晚也能在欧盟、日本核准上市。

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