史上最复杂疗法!靠CRISPR基因编辑攻击癌症肿瘤

研究人员开发史上最复杂疗法!通过CRISPR基因编辑来改变免疫细胞,让体内细胞识别肿瘤特有的变异蛋白质,随后研究人员在受试者体内释放这些细胞,进而摧毁目标。

这项小型临床试验首次结合癌症研究中的两大热门领域,一是通过基因编辑创造个性化的治疗方法,再来是设计“T细胞”。该试验测试16名患有实体肿瘤的人,并进行测试,包括乳房和结肠。

研究报告共同作者、加州大学洛杉矶分校癌症研究人员Antoni Ribas指出,这可能是临床上尝试过最复杂的疗法,因为用病人自己的T细胞组成一支军队。目前这项研究结果已经发布于《自然》杂志(Nature )。

据报道,Ribas和其同事先对血液样本和肿瘤活检的DNA进行测序,寻找在肿瘤中发现但血液中没有的突变,由于每种癌症的突变都不同,所以试验中必须每个人都进行测序。

随后,研究人员从算法预测哪些突变可能引起T细胞反应。经过一系列分析后,设计出能识别肿瘤突变的蛋白质,研究人员先从受试者身上抽取血样,再使用CRISPR基因编辑将受体插入他们的T细胞。同时,每位受试者都必须服用药物,减少产生免疫细胞的数量,并将工程细胞注入其中。

费城宾夕法尼亚大学T细胞癌症疗法设计者Joseph Fraietta指出,这是一个极为复杂的制造过程,至少需要一年多时间。最后,16名受试者身上带有多达三个不同目标的工程T细胞。治疗一个月后,5名受试者病情稳定,肿瘤无增长,仅两个人出现副作用,这可能是由于编辑过的T细胞活动所致。

Ribas表示,虽然这次试验疗效不高,但研究人员使用相对较小剂量的T细胞,来确定安全性,下一次剂量将更强。随着研究人员开发出加速疗法发展的方法,工程细胞在体外培养的时间将减少,被注入进体内时可能更加活跃。

(首图来源:pixabay)