“骨髓造血细胞分化不良症候群（MDS）”是一种血液疾病，又称血癌前期，指骨髓造血细胞中的癌细胞未达20%，但已影响骨髓造血功能，好发于60~80岁，针对无法进行化学治疗及骨髓移植的年长病患，过去只能以输血或支持性治疗为主，直到2004年“去甲基化药物（HMA）”问世后，MDS患者通过静脉注射或皮下注射药物来抑制癌细胞生长。
过去医界一直认为“去甲基化药物”对人体的作用机转是以“抑制癌细胞生长”为主，但台北荣总血液肿瘤科主治医师刘耀中打破医界的传统思维，大胆试想“去甲基化药物”除了抑制肿瘤生长，是否也能启动人体“致癌基因”作用，能否找到更好的生物标记，事先侦测药物的治疗成效。
延续这个创新想法，刘耀中与美国波士顿布莱根妇女医院、波士顿哈佛干细胞研究所、意大利与中国等研究人员展开研究，首度成功找到“癌基因SALL4”，MDS患者在使用“去甲基化药物”后，当癌基因SALL4的表现上升，患者的整体存活率会下降，并有3~4成癌基因SALL4被激活。
团队进一步比较癌基因SALL4的表现高低差异，发现两者死亡风险可相差3~6倍，而且在肝癌、肠癌、胃癌、乳癌患者的癌症组织中，也可以发现癌基因SALL4，这项研究成果打破医学界长久所认知的传统铁律。
“去甲基化药物”不仅能抑制肿瘤细胞生长，还能启动人体的致癌基因作用，这项重大突破性的独创发现获得国际高度肯定，相关研究成果被刊登在今年5月26日临床医学顶尖期刊“新英格兰医学杂志（The New England Journal of Medicine）”。
“癌基因SALL4可作为药物治疗抗药性或评估疗效好坏的判断依据”，刘耀中表示，未来MDS患者使用“去甲基化药物”后，可通过抽取骨髓血液，就能有效侦测治疗成效，未来研究团队计划开发新一代标靶药物，或是与目前现有的其他抑制癌蛋白药物并用，通过了解药物对癌基因SALL4的致癌或抑癌作用表现，进一步找出对患者最适合的用药建议组合。
（首图来源：台北荣总）