生华科治儿童脑瘤新药,获美国FDA授与快速审查认定

生华科17日公告开发中新药Silmitasertib(CX-4945)获得美国食品药物管理局(FDA)正式授与治疗髓母细胞瘤适应症的快速审查认定(Fast Track Designation),有助于加速药物尽早上市。

根据这项资格认定,生华科可以获得美国FDA包括书面或面对面密集咨询、滚动式审查及具资格申请,并有机会取得加速核准和优先审查,这是继Silmitasertib在去年取得髓母细胞瘤“罕见儿科疾病认定”后,美国FDA再度给予这项新药的奖励开发肯定。

Silmitasertib进行中的髓母细胞瘤I/II期人体临床试验,主要是由美国儿童脑瘤联盟(PBTC)负责执行,并获得美国国卫院旗下美国癌症研究中心抗癌计划CTEP全额赞助300万美元经费,目前在PBTC全美旗下12所儿童医院及癌症中心临床进行中。

由于髓母细胞瘤在美国为罕见的儿童脑瘤疾病,目前并无有效的标靶药物治疗方案,多以手术切除肿瘤后,以放射线治疗脑部和脊髓,接着就是多种化疗药物治疗,如幸运获得控制,通常也会留下多重的后遗症。

生华科总经理宋台生博士表示,快速审查是美国FDA为鼓励药厂及生物科技公司加速开发治疗严重疾病或未被满足医疗需求药物市场所制定的加速审查机制方案之一,Silmitasertib经过审查通过,并取得快速审查认定,显见其在治疗髓母细胞瘤的潜力。

Silmitasertib具双重抗癌机制,除了通过抑制人类蛋白激酶CK2,阻断癌细胞DNA修复造成癌细胞凋亡,另外借由调控CK2,关闭下游Hedgehog(Hh)信号传导路径,进一步抑制癌细胞的复制生长。

Silmitasertib用于治疗髓母细胞瘤已在2020年7月6日获美国FDA授与“罕见儿科疾病认定”,代表未来核准上市将取得可交易的优先审查凭证(PRV),除药证审查期可缩短至六个月,PRV具可转卖特性,近年交易金额也履创新高。

(首图来源:生华科)

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