Intellia 6月飙110%!创办人谈CRISPR未来,农业料受益

诺贝尔奖得主Jennifer Doudna创立的CRISPR基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.,最近与生物科技企业Regeneron通过静脉注射治疗罕见遗传性肝脏疾病,完成重大突破,Intellia 6月股价也飙超过110%。

过去CRISPR基因编辑技术只局限于体外治疗,也就是把细胞从人体抽出来,于实验室进行基因操作后,再重新导回体内。Doudna直指,CRISPR有望治疗与眼睛、肝脏及造血相关的基因疾病,但成本高昂是隐忧。

CNBC 6月30日报道,Doudna 6月中旬受访时指出,CRISPR相当适合治疗镰形血球贫血症(sickle cell disease,SCD),因造血干细胞可直接抽出来编辑,然后再重新导回患者体内。跟眼睛有关的基因疾病也是CRISPR的重要应用,因为将疗程“导入眼睛比其他部位简单”。另外实验也证明,编辑好的细胞能轻松导入肝脏,因这个器官本来就会搜集体内分子。

Doudna说,CRISPR的挑战在于,如何让经过编辑后的分子准确抵达目标细胞。虽然编辑脑细胞、心脏细胞或肌肉细胞就临床医学来说确实有极大潜力,但目前科学家手边并无工具,能把编辑器正确导入目标细胞,而CRISPR下一个创新步骤,就是把编辑过的细胞送入其他部位,如大脑、心脏和肌肉。

CRISPR成本是一大隐忧,Doudna表示,治疗一名镰形血球贫血症患者的成本高达200万美元,这显然不是多数人们能负担的价格。

值得注意的是,Doudna说,CRISPR也可应用到其他产业,农业有望率先受益。她说过去数十年来,基因改造作物得加入其他物种的生物原料,但CRISPR技术却可直接操纵植物本身基因,不需其他改动,有机会协助农业应对气候变迁、干旱、害虫等挑战。

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