诺贝尔奖得主Jennifer Doudna创立的基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.，与美国生物制药商Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 共同开发的CRISPR基因编辑疗法有重大突破，第一阶段临床实验获得正面结果，能对罕见的遗传性肝脏疾病发挥疗效，股价应声暴涨50%。
Intellia 26日新闻稿宣布，与Regeneron开发的CRISPR基因编辑疗法，可将引发淀粉样蛋白疾病（transthyretin amyloidosis）的有害肝脏蛋白质减少96%。这是CRISPR疗法首度有人体临床实验数据可证明其潜在疗效。
根据声明稿，总共有6名患者参与的“NTLA-2001”临床实验，主要目标是去化活（inactivate）肝细胞的TRR基因，以防产生错误的运甲状腺素蛋白（misfolded transthyretin protein，TTR）。TTR会在组织累计，造成致命性并发症。
Business Insider、Barron′s报道，新英格兰医学杂志（The New England Journal of Medicine）上周末刊登这场临床实验的期中数据（interim data），内容显示若将NTLA-2001注射进患者体内，到第28天，血清TTR减少幅度中值为87%，最高可减少96%。
Intellia 28日闻讯跳空飙高50.21%，收133.43美元，创历史收盘新高。其他也在开发CRISPR疗法的相关生物科技类股跟着跳高。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Beam Therapeutics终场分别大涨6.39%、5.04%、15.98%。
方舟投资（ARK Investment Management）明星总裁凯萨琳伍德（Cathie Wood、素有女股神之称）旗下投入基因编辑领域的两档基金同步走强。ARK生物基因科技革新主动型ETF（ARK Genomic Revolution Multi-Sector ETF）、ARK新兴主动型ETF（ARK Innovation ETF）分别上涨3.25%、3.78%。
值得注意的是，方舟早期就投入CRISPR Therapeutics、Intellia及Editas，另外还是Beam第二大股东。