美国创业公司企业利用Crispr基因编辑疗法，成功治疗第一批患罕见遗传病“转甲状腺素蛋白淀粉样变性病”（transthyretin amyloidosis）的患者，代表科学家已经克服过去Crispr基因编辑疗法，只能应用在体外或眼睛细胞的挑战。
由诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）与美国雷杰纳隆（Regeneron）生物科技合作，共同创立的Intellia Therapeutics，提供的早期试验数据，利用Crispr基因编辑治疗突破，治疗“转甲状腺素蛋白淀粉样变性病”患者。
“转甲状腺素蛋白淀粉样变性病”是一种破坏性疾病，突变基因会导致人体肝细胞产生一种错误折叠的蛋白质“转甲状腺素”（TTR），影响患者的心脏和神经系统，从而缩短患者的寿命，而Crispr临床试验治疗的原理，主要是使一种突变基因失活。
Intellia Therapeutics的首席执行官约翰·伦纳德（John Leonard）表示，成功治疗体内器官的结果，打开未来Crispr基因编辑治疗其它疾病的大门，而且Crispr基因编辑的魅力在于可以改变任何基因组，而这是Crispr第一次注入患者体内，并成功靶向基因。
负责第一阶段实验的英国伦敦大学学院（University College London）研究人员，将Crispr药物注射到患者的血液中，发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒蛋白质，虽然要几个月时间才能看到症状减轻，但实验证明短期副作用很少，而相关研究成果发布最新一期“新英格兰医学期刊”。
（首图来源：Crispr）